Gli effetti della terapia nei pazienti con asma e BPCO: dalla sperimentazione a campione alla pratica clinica.
L’asma e la bronco-pneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) sono tra le prime dieci condizioni che limitano l’attività quotidiana e la salute di chi ne soffre. Il trasferimento dei risultati delle sperimentazioni alla pratica clinica rimane un ostacolo notevole per la qualità della cura. L’edizione di quest’anno del Respiration Day fornirà una panoramica sui punti di forza e sui limiti delle ricerche più recenti con l’obiettivo di comprendere la loro rilevanza nell’applicazione clinica.
Il 28 maggio 2010 si svolge a Parma, nella magnifica cornice dell’Auditorium Paganini disegnato da Renzo Piano, la sesta edizione del Respiration Day.
Si tratta di un evento scientifico internazionale di grande rilievo, cui partecipano specialisti pneumologi provenienti da ogni parte del mondo per condividere i piú recenti aggiornamenti nel campo della gestione dei pazienti affetti da patologie respiratorie croniche, quali l’asma e la bronco pneumopatia cronica ostruttiva (BPCO).
Il Respiration Day è un’iniziativa nata nel 2005 dalla collaborazione tra Universitá degli Studi di Parma e Fondazione Chiesi. Durante le 5 edizioni precedenti sono stati trattati temi di grande attualitá quali le nuove linee guida per la diagnosi ed il trattamento di asma e BPCO, le patologie concomitanti che rendono piú complessa la gestione di questi pazienti, oppure il tema dei parametri da utilizzare per effettuare una corretta diagnosi e soprattutto valutare l’efficacia del trattamento e la progressione della malattia.
Il Respiration Day quest’anno è dedicato all’argomento degli studi clinici randomizzati e della effettiva fruibilitá delle informazioni da essi fornite nella pratica clinica quotidiana. Gli studi clinici randomizzati sono un importantissimo strumento per la valutazione dell’efficacia e della sicurezza di impiego dei farmaci. La loro introduzione come criterio fondamentale di valutazione da parte delle autorità regolatorie chiamate a decidere dell’immissione in commercio di nuovi farmaci risale al 19… ed ha segnato una tappa fondamentale nel garantire l’obiettivitá di giudizio. Per studio clinico randomizzato controllato si intende lo studio degli effetti di un determinato trattamento in un gruppo di soggetti (pazienti) rispetto ad un gruppo di soggetti che invece non riceve il trattamento o che riceve un trattamento “controllo”. La casualitá, cioè la randomizzazione, garantisce che i due gruppi di pazienti siano il piú possibile simili.
Purtroppo, sebbene questo tipo di studi rappresenti la modalità ottimale di valutare un farmaco, esistono alcune importanti limitazioni per quanto riguarda la tasferibilitá immediata delle evidenze da essi forniti alla pratica clinica. Ad esempio, i pazienti coinvolti negli studi, proprio per garantire l’omogeneitá del campione, sono selezionati secondo criteri difficilmente riscontrabili nella popolazione comune dei pazienti. In realtá il tipo di paziente che piú comunemente si presenta nell’ambulatorio medico non sarebbe adatto ad uno studio clinico controllato randomizzato. Inoltre le condizioni di impiego dei trattamenti durante la sperimentazione sono quelle ideali: per esempio, se un paziente assume il trattamento in modo errato viene escluso dallo studio. Nella vita reale peró l’assunzione dei farmaci specialmente nel caso di asma e BPCO puó essere molto problematica e proprio l’adesione del paziente alla terapia ne condiziona l’efficacia. Questo fenomeno non è osservabile negli studi randomizzati. Uno dei punti di vista discussi durante il convegno sará quello di affiancare agli studi controllati randomizzati, gli studi cosiddetti di real-life, cioè studi osservazionali in cui la storia clinica del paziente e l’assunzione della terapia riproducono da vicino l’esperienza quotidiana.
Un altro tema molto dibatutto è quello relativo ai parametri di valutazione da utilizzare negli studi clinici, i cosiddetti endpoint. I parametri piú frequentementi utilizzati dalle autorità regolatorie per la valutazione dei farmaci sono certamente obiettivi, affidabili e riproducibili, ma non sono necessariamente i migliori dal punto di vista della loro capacità di rappresentare la reale condizione del paziente, la sua sofferenza, l’evoluzione della malattia come il paziente la percepisce. Si parlerà dunque di criteri di valutazione piú vicini al paziente, i cosiddetti patient-related outcomes. Purtroppo non esiste ancora un consenso su questi parametri all’interno della comunità scientifica e questi stesi criteri sono visti in maniera diversa da chi deve autorizzare la commercializzazione dei farmaci e da chi invece li deve utilizzare. Il Respiration Day è quindi un’importante occasione per rivedere criticamente questi parametri e proporre lo sviluppo di tavoli di discussione tra associazioni di pazienti, medici, aziende farmaceutiche ed autorità regolatorie per facilitare l’innovazione e l’individuazione di parametri valutativi piú accurati e sensibili.
Il 2010 è stato dichiarato dal Forum of International Societies (FIRS) l’Anno del Polmone, un’iniziativa basata sulla considerazione che nonostante centinaia di milioni di persone soffrano e muoiano ogni anno per malattie respiratorie, la salute del polmone sia finora poco considerata dall’opinione pubblica e non sia attivamente presente nell’agenda politica e sociale. Il Respiration Day vuole essere un ulteriore contributo ad incrementare il livello di presa di coscienza pubblica sull’importanza delle malattie croniche respiratorie e della necessità che programmi di prevenzione e cura siano attuati su vasta scala.
